A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 — a forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. A aprovação ocorreu por meio de análise prioritária, o que posiciona o Brasil como líder regional no desenvolvimento de terapias avançadas.
A tecnologia foi criada pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico, a Fiocruz firmou um acordo de transferência de tecnologia para que a produção nacional da terapia possa ser realizada futuramente por Bio-Manguinhos, tornando-se a primeira terapia gênica produzida no país.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca consolidar no Brasil capacidades científicas e produtivas para disponibilização dessas tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde e investimento adicional da Finep, que destinou R$ 50 milhões à infraestrutura de produção.
A terapia usa tecnologia de vetores virais, já dominada por Bio-Manguinhos desde a produção da vacina contra a covid-19.
Segundo a Fiocruz, o estudo representa um marco para o país.
“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças brasileiras”, afirmou o presidente da instituição, Mario Moreira.
Para a diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, a parceria reforça a “soberania científica e tecnológica do Brasil”.
Sobre a doença
A AME Tipo 1 é rara e costuma se manifestar nos primeiros meses de vida. Ela é causada por falha no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para neurônios motores. Sem essa proteína, ocorre perda progressiva de força muscular, afetando funções vitais e reduzindo a expectativa de vida das crianças. (Agência Brasil).
